FDA는 경구투약 첫 니만피크병 C형 치료제 후보 아리모클로몰(arimoclomol)의 승인검토기간을 3개월 연장하는 한편 자문위원회를 통해 검토를 진행키로 했다.
지브라(Zevra) 테라퓨틱스는 4일 니만피크병 C형 치료를 적응증으로 '아리모클로몰'의 승인 검토기간을 연장했다고 발표했다. 새로 설정된 승인결정예정일은 9월 21일이며 이전 자문위원회를 개최, 승인여부에 대한 자문과 검토를 진행키로 했다.
완결될 응답서신(CRL) 이후 승인신청서 클래스II 재제출건으로 당초 승인 결정예정일은 6월 21일에서 3개월 연장됐다. 연장사유로 FDA는 새롭게 제출한 공개라변 연장 임상결과에 대한 검토 분석에 더많은 시간이 요구된다는 통지를 받았다고 지부라 측은 설명했다.
아미로클로몰 관련 원개발사는 덴마크 소재 오파자임(Orphazyme)으로 20년 FDA 승인신청에 도전했으나 21년 6월 임상데이터 부족을 사유로 완결된 응답서신을 받은 바 있다. 그 이후 지브라가 약물을 인수, 이번에 재도전하는 품목이다.
니만피크 C형은 콜레스테롤 대사에 관여하는 유전자 NPC1 또는 NPC2의 변이로 발생하는 희귀퇴행성 뇌질환으로 신생아기에 발생, 운동실조증 등 신경퇴행적 증상이 진행되다 20세 이전 사망하게 되는 질환이다.
니만피크병 치료제로는 사노피의 젠포짐(Xenpozyme)이 있으나 적응증에 차이를 두고 있다. 니만피크병 A/B 또는 유형 B의 비중추신경계 증상완화를 적응증으로 승인받았다.
A형과 B형은 특히 비장의 비대를 주증상으로 하며 C혈과 다른 유전적 근원으로 한다는 점에 차이가 있다. B형의 경우 A형 대비 신경학적 손상이 적고 생존율이 좀더 높다.
