치료제가 없던 수포성 표피박리증 치료제 시장에 올해만 2품목이 FDA 승인을 받았다. 대결구도는 첨단의 유전자치료제와 가장 클래식한 개발방식의 천연물 신약이다.
이탈리아 소재 치에시(Chiesi) 파마슈티컬스는 자작나무 껍질 농축액(Extract) 성분의 국소도포제 필수베즈(Filsuvez) 겔이 수포접합부 표피박리증(JEB) 및 이영양성 수포성 표피박리증(DEB)이 있는 6개월 이상 환자 치료제로 FDA 승인을 받았다고 발표했다.
필수베즈는 자작나무 껍질 농축액 10%와 해바라기 씨유 90%로 구성된 천연물 신약이다. (개발명 올레오겔/Oleogel-S10 또는 에피살반)
치에시가 지난 4월 암릿사를 인수합병하면서 확보한 약물로 유럽에서는 지난 6월 먼저 승인을 받았다. 이에따라 유럽 최초 수포성 표피박리증 치료제 타이틀을 갖고 있다.
다만 FDA 승인 신청 관련 한차례 완결된 응답서신(CRL)를 통해 지난 2월 승인 거부된 바 있으며 두번째 도전 만에서 미국시장에 진출했으며 아쉽게 두번째 치료제가 됐다.
수포성 표피박리증 치료제로 FDA 승인을 먼저 받은 품목은 크리스털 바이오텍의 수포성 표피박리증 치료제 비주벡(VyJuvek, B-VEC/beremagene geperpavec)이다. 필수베즈의 한차례 낙마로 FDA 승인 첫 수포성 표피박리증 치료제가 됐다.
지난 5월 승인받은 비주벡은 단순 포진 바이러스 1형(HSV-1) 벡터 기반 유전자 치료제로 수표성 표피박리증의 원인인 COL7A1 유전자의 돌연변이에 대응 정상적인 유전자를 상처부위에 전달하는 방식의 젤형태 유전자 치료제다.
치료제가 없던 수포성 표피박리증 치료영역에 국도소포제형의 젤타입의 최첨단과 약물개발의 시작점인 클래식의 대결구도는 미국시장에서 먼저 연출됐다.
비주벡의 유럽승인신청은 지난 11월 27일 수락됐으며 24년 하반기에나 결과가 나올 전망으로 내년께나 경쟁이 시작될 전망이다.
유전자치료제와 천연물신약 대결에 더해 미국시장에서는 세포치료제도 내년 경쟁에 가세할 것으로 예상된다. 먼저 출시된 젤옵션과 다른 도포제형이다.
아베오나(Abeona) 테라퓨틱스는 열성 이영양성 수포성 표피박리증(RDEB) 치료를 위한 붙이는 시트지 형태의 세포치료제 'Pz-cel'l(prademagene zamikeracel)의 FDA 승인신청이 지난 11월 28일 수락받았다. 우선심사경로로 수락돼 승인목표 예정일은 5월 25일로 설정됐다.
희귀질환인 수포성 표피박리증은 태어날때 부터 발현되며 열성과 우성으로 구분된다. 우성 이영양성 수포성 표피박리증(DDEB)의 증상이 심각한데 몸 전체에 광범위한 물집이 발생, 시력 상실, 기형 등 치명적인 합병증을 유발하게 된다.
