크리스비타, 신규 투여 1건 승인 추가
지난해 하반기 심의된 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS) 치료제 에쿨리주맙 주사제(솔리리스 등)와 척수성근위축증 치료제 누시네르센 주사제(스핀라자) 지속투여 급여 사전 신청이 대부분 받아들여진 것으로 나타났다.
X염색체 연관 저인산혈증 치료제 부로수맙 주사제(크리스비타)의 신규 신청 안건도 수용됐다.
건강보험심사평가원은 지난해 11월과 12월, 올해 1월 초에 열린 진료심사평가위원회 심의결과를 최근 공개했다.
2일 공개내용을 보면, 먼저 솔리리스주의 aHUS 적응증은 모두 5건이 안건으로 올랐다. 구체적으로는 작년 11월에 신규 신청 1건, 같은 해 12월에 모니터링 4건이 심의됐다.
신규 신청 안건의 경우 47세 환자 사례였는데, 위원회는 "항암치료 내역 및 D-dimer 상승, 항생제 투여, 인플루엔자 검사 양성으로 항바이러스제 투여 등의 임상경과가 약물(항암제), 감염 등에 의한 이차성 혈전미 세혈관병증으로 판단돼 관련 고시의 제외대상에 해당되므로 요양급여 대상으로 승인하지 않는다"고 했다. 불승인 사례가 또 추가된 것이다.
반면 모니터링 차수 두번째(6개월)인 68세 환자, 네번째(18개월) 차수인 23개월 환자, 다섯번째(24개월) 차수인 61세 환자, 일곱번째(36개월) 차수인 60세 환자 등의 지속투여 신청은 모두 받아들였다.
스핀라자는 신규 안건 없이 지속투여 안건만 35건 심의돼 이중 34건이 수용되고, 1건은 받아들이지 않았다.
불승인의 경우 투여예정 차수 19차인 17세 3개월 환자였다. 위원회는 "이전 심의(2024.7월)에서 17차 투여 전 2점, 18차 투여 전 2점 미만으로 평가돼 다음 지속투여 신청 시 운동기능의 유지 또는 개선이 없을 경우 중단을 고려할 수 있다고 안내된 사례였다"며 "이번 19차 투여 전 심의에 HFMSE 총점이 1점으로 제출됐으나, 제출된 동영상에서 Supine to side-lying 항목 1점 획득이 확인되지 않아 총점 0점으로 평가됐다"고 했다.
위원회는 "따라서 스핀라자주 투여에 따른 운동기능의 유지 또는 개선을 2회 연속 입증하지 못했으므로 중단기준에 해당해 요양급여 신청을 불승인했다"고 설명했다.
크리스비타는 신규 1건, 이의신청 1건 등 총 2건이 다뤄져 신규 안건은 받아들여졌고, 이의신청은 기각됐다.
신규 안건은 11세 9개월 환자 사례였는데, 위원회는 "기존 치료제(활성형 비타민 D제제 등)를 6개월 이상 지속 투여했는데도 적절하게 조절되지 않는 X염색체 연관 저인산혈증성 구루병 환자로 관련 고시에서 정한 투여대상에 적합하고, 제외대상에 해당하지 않으므로 요양급여 신청을 승인하며, 치료 시작 12개월 후 지속투여 신청서를 제출하도록 했다"고 했다.
