[심평원 종감 서면답변 = ① 신약·급여 접근성] 건강보험심사평가원이 희귀질환 치료제 신속등재 시범사업의 선정 품목 확대 필요성을 보건복지부와 협의해 검토하겠다는 입장을 밝혔다. 다발골수종 치료제 카빅티주의 급여기준을 설정하지 않은 데 대해서는 대체약제 현황과 해외 평가 여부, 건강보험 재정의 지속가능성 등을 종합적으로 고려한 결과라고 설명했다.

알투비오주·엘라히어주·브렌랩주는 급여기준 설정 이후 경제성평가 자료 검토가 진행 중이다. 리브리반트주의 EGFR 엑손 20 삽입변이 비소세포폐암 1차 병용요법과 저인산효소증 치료제의 성인 치료 확대도 검토하고 있다.

3일 심평원이 최근 국회에 제출한 보건복지위원회 종합감사 서면답변을 보면, 김기웅·김교흥·김태호·남인순·서미화·소병훈·이소희 의원 등이 질의한 중증·희귀질환 치료제 접근성 개선 과제에 대해 이같이 답했다.

김기웅 “5개 선정 너무 적어”…심평원 “확대 필요성 협의”

김기웅 의원은 정부의 ‘100일 신속등재’ 방침으로 환자들의 기대가 높아진 상황에서 시범사업 선정 규모를 5개로 제한하는 것은 지나치게 적다고 지적했다. 자신의 치료제가 선정되지 못하면 환자에게 희망고문이 될 수 있다는 우려도 제기했다.

심평원은 현행 복지부 공고에 따라 대면심의를 거쳐 대상 약제를 5개 이내로 선정할 예정이라고 답했다. 대체약제 유무, 질환의 중증도, 재정영향, 사후평가 계획, 환자 치료 보장 계획의 적정성 등을 종합적으로 평가하는 방식이다.

다만 선정 규모 확대 가능성은 열어뒀다. 심평원은 “확대 필요성 여부에 대해서는 접수 현황, 사업 취지 부합 여부 등을 고려해 보건복지부 등과 협의를 통해 검토하겠다”고 밝혔다.

이소희 의원도 신청 14품목의 선정 기준과 미선정 품목의 후속 처리 경로, 경제성평가 생략 제도 적용 가능성 등을 질의했다.

이에 심평원은 미선정 약제의 경우 제약사가 급여 결정을 신청하면 기존 절차와 규정에 따라 검토한다고 설명했다. 품목별 예상 평가 일정은 제시하지 않았다.

신속등재 대상 약제에 경제성평가 생략 제도를 적용했을 때의 기간 단축 효과에 대해서는 시범사업 공고에 따라 평가할 예정이어서 기존 등재 절차와 직접 비교하기 어렵다고 답했다.

김교흥, 카빅티 미설정 사유 질의…“대체약제·재정 등 고려”

김교흥 의원은 지난 9월 암질환심의위원회에서 다발골수종 치료제의 급여기준이 설정되지 않은 구체적인 사유와 판단 원칙을 물었다.

심평원은 해당 약제가 지난 9월 30일 논의된 카빅티주라며, 동일 적응증에 사용할 수 있는 대체약제가 다수 있고 최근 카빅티주와 같은 BCMA를 표적으로 하는 약제의 급여기준이 설정됐다고 설명했다.

주요 참조국의 평가가 이뤄지지 않은 점과 질환 특성, 환자 규모를 감안한 건강보험 재정의 지속가능성도 종합적으로 고려했다고 덧붙였다.

김 의원이 재정영향을 주요 이유로 급여기준 설정을 유보하면 중증·희귀질환 환자의 신약 접근성을 제한할 수 있다고 지적한 데 대해서는 한정된 건강보험 재원으로 전체 환자에게 지속적이고 형평성 있는 치료기회를 보장해야 한다고 답했다.

급여기준 미설정 사유와 판단 근거의 공개 확대에는 신중한 입장을 보였다. 현재 제약사에 미설정 사유 등 심의 결과를 통보하고 있으며, 추가 공개는 여러 이해관계자의 의견을 종합적으로 고려해 결정해야 한다는 설명이다.

알투비오·엘라히어·브렌랩, 경제성평가 자료 검토 중

김교흥 의원은 식품의약품안전처의 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계인 GIFT 지정 약제의 평가 진행 상황과 허가·급여 연계 개선방안도 질의했다.

심평원에 따르면 사노피-아벤티스코리아의 A형 혈우병 치료제 알투비오주는 올해 3월 급여 결정이 신청됐다. 약제급여기준 소위원회에서 급여기준이 설정된 뒤 경제성평가 자료 검토가 진행 중이다.

한국애브비의 엘라히어주는 지난해 12월 신청됐다. 고등급 장액성 상피성 난소암·난관암·원발성 복막암 치료와 관련해 암질환심의위원회에서 급여기준이 설정됐으며, 현재 경제성평가 자료를 검토하고 있다.

글락소스미스클라인의 재발·불응성 다발골수종 치료제 브렌랩주는 올해 4월 신청됐다. 역시 암질환심의위원회 급여기준 설정 이후 경제성평가 자료 검토 단계에 있다.

소병훈 의원도 알투비오주의 급여 진행 상황과 출혈 예방 효과, 연령별 치료 필요성 등을 고려한 평가를 요청했다. 심평원은 약제와 환자의 특성, 임상적 유용성, 비용효과성 등을 종합적으로 고려하겠다고 답했다.

심평원은 허가·평가·협상 병행 시범사업에서 식약처와 정보를 공유해 왔으며, 희귀질환 치료제 신속등재 시범사업에서도 허가 심사 중이거나 허가 신청 예정인 품목을 신청 대상에 포함하도록 업무협의를 진행했다고 밝혔다.

김기웅, 소세포폐암 치료 공백 지적…임델트라 재신청 없어

김기웅 의원은 소세포폐암의 제한적인 치료 현실과 주요국보다 늦어지는 신약 접근성, 허가 후 급여 전까지의 치료 공백 해소방안을 물었다.

심평원은 암젠코리아의 임델트라주가 지난해 8월 3차 이상 소세포폐암 치료에 대해 급여 결정이 신청됐으나, 올해 1월 암질환심의위원회에서 급여기준이 설정되지 않았다고 설명했다. 이후 제약사는 신청을 자진 취하했다.

당시에는 단일군 임상시험에 따른 임상적 유용성의 불확실성과 대체약제 대비 높은 가격, 상당한 재정영향이 미설정 사유로 제시됐다.

올해 7월 15일 허가사항이 2차 이상 치료로 변경됐지만, 답변서 작성 시점까지 새로운 급여 결정 신청은 없었다.

심평원은 제약사가 신청하면 해외 현황과 사회적 요구도 등을 고려해 신속하게 평가하겠다고 밝혔다.

서미화, 리브리반트 1차 요법 질의…김태호는 전립선암 접근성 제기

서미화 의원은 리브리반트주의 EGFR 엑손 20 삽입변이 비소세포폐암 1차 병용요법의 급여 진행 상황과 암질환심의위원회 상정 시점 등을 질의했다.

심평원은 리브리반트주가 올해 10월 1일부터 해당 변이의 2차 이상 치료에 급여 적용됐다고 설명했다.

1차 병용요법은 지난해 9월과 올해 1월 두 차례 암질환심의위원회에서 급여기준이 설정되지 않았다. 제약사는 올해 10월 1일 급여 확대를 재신청했으며, 심평원은 급여 적정성을 검토하고 있다.

김태호 의원은 전립선암과 유방암의 혁신치료 접근성 차이와 PSMA 양성 전이성 거세저항성 전립선암 치료제의 평가 현황을 물었다.

심평원은 한국노바티스의 방사성 리간드 치료제 플루빅토주가 올해 8월 급여 결정 신청 이후 검토 중이며, 암질환심의위원회에서 급여기준을 검토할 예정이라고 답했다.

중증 전립선암 환자의 접근성 강화 필요성에 동의한다면서 질병의 위중도와 사회적 질병부담, 삶의 질, 약제의 혁신성 등을 고려하겠다고 밝혔다.

남인순·이소희, 저인산효소증 급여 확대 촉구

남인순 의원은 희귀질환자 지원 강화가 국정과제인 만큼 환자가 체감할 수 있도록 저인산효소증 치료제의 급여기준을 신속하게 개선해야 한다고 지적했다.

이소희 의원도 엑스레이와 연령을 중심으로 치료 여부를 판단하는 기준의 합리성을 묻고, 실제 골 증상과 유전자 검사 결과, 의료진의 임상적 판단을 반영할 계획 등을 질의했다.

심평원은 한국아스트라제네카가 올해 4월 치료 시작 대상을 성인으로 확대하고 방사선 진단 방법을 완화해 달라고 요청했으며, 현재 학회 의견을 수렴하고 있다고 밝혔다.

국내외 가이드라인과 임상연구 문헌, 학회·전문가 의견을 종합해 급여기준 확대 적정성을 검토할 방침이다.

이소희 의원이 질의한 고위험 고혈압 환자의 약제 급여기준도 검토 대상이다. 대한고혈압학회는 올해 8월 동반질환이나 합병증이 있는 고혈압 환자를 대상으로 별도 급여기준을 신설해 달라고 요청했다.

심평원은 합병증 감소 효과와 장기적인 건강보험 재정영향이 중요하다며, 학회가 임상적 유용성과 비용효과성 근거를 제출하면 이를 바탕으로 개선 필요성을 판단하겠다고 설명했다.

다만 난치성 고혈압은 혈압 조절 상태까지 확인해야 하고 독립된 질병코드가 없어 청구자료만으로 환자 규모를 파악하기 어렵다고 밝혔다.

사회적 편익 반영 구체화…약가·공급 중단 연관 분석은 없어

김기웅 의원은 경제성평가에서 사회적 편익의 측정·계산 방식과 반영 방법을 구체화해야 한다고 주문했다.

심평원은 현행 지침에서도 민감도 분석 등을 통해 돌봄 부담과 생산성 손실 등 사회적 편익을 일부 고려할 수 있다고 설명했다. 향후 지침 개정 시 해외 제도와 국내외 연구, 전문가 및 이해관계자 의견을 검토해 구체적인 반영 가능성을 살피겠다고 밝혔다.

이소희 의원이 질의한 완치 목적의 수술 전후 항암 보조요법에 대해서는 별도의 평가기준은 없지만, 완치 목적 신약의 가치가 충분히 반영되도록 검토하겠다고 답했다.

비용효과성 평가에서는 명시적인 ICER, 즉 점증적 비용효과비 임계값을 사용하지 않는다는 입장을 재확인했다. 2020~2024년 경제성평가를 통해 급여 적정성을 인정받은 약제의 ICER 중앙값은 질보정수명 1년인 QALY당 일반약제 2682만원, 항암제 4294만원이었다. 2021~2025년 평가 결과는 올해 12월 공개할 예정이다.

김교흥 의원이 질의한 올해 급여적정성 재평가 대상 3개 성분, 143품목 중 개량신약은 없고 복합제는 21품목이었다. 심평원은 염류·이성체·복합제에 평가 결과를 일률적으로 적용하지 않고 약제별 적응증과 임상적 근거 등을 종합적으로 검토한다고 밝혔다.

이소희 의원이 제기한 약가역전 우려에 대해서는 후발등재제품의 산정·가산금액이 최초등재제품의 조정 전 상한금액을 기준으로 결정된다고 설명했다. 다만 최초등재제품과 후발등재제품의 가격 관계를 별도로 추계한 자료는 없다고 답했다. 약가 인하와 의약품 공급 중단의 연관성을 별도로 분석한 자료도 보유하지 않고 있다고 밝혔다.