희귀·중추신경계·면역질환 아우르는 파이프라인 '눈길'
드라벳증후군 치료제 핀테플라, 허가-평가-협상 진행
희귀난치질환과 중추신경계(CNS), 면역 질환에서 주목할 만한 파이프라인을 다수 확보하고 있는 UCB제약이 국내에서도 잇따른 신약을 선보이며 환자접근성 확보에 강한 드라이브를 걸고 있어 주목된다.
UCB제약은 특히 난치성 질환으로 고통받는 환자들에게 새로운 희망을 선사하겠다는 의지를 바탕으로 '희귀난치질환 치료제 기업'으로 입지를 강화하고 있다.
그 일환으로 한국UCB제약은 지난해에만 신약 3품목에 대한 시판 허가를 받았다. 그 중 건선치료제 빔젤릭스(성분 비메키주맙)는 올해 6월 급여권에 진입하며 인터루킨-17A와 17F를 동시에 억제하는 최초이자 유일한 차세대 판상 건선 치료제라는 타이틀을 얻게 됐다.
전신 중증근무력증(gMG) 표적치료제 질브리스큐(성분 질루코플란)은 지난해 11월 허가 당국의 문턱을 넘어서며 국내 유일한 이중 작용 기전의 C5 보체 억제제라는 타이틀을 확보했다. 질브리스큐는 한국에서 허가 받은 최초의 자가 주사가 가능한 치료제로 편의성도 높였다는 평가를 받고 있다.
지난해 희귀의약품 지정을 받은 드라벳증후군 치료제 핀테플라(성분 펜플루라민)은 현재 허가신청-급여평가-약가협상 병행 시범사업을 밟으며 국내 진입에 시동을 건 상태다.
임상연구도 활발하다.
면역 질환 분야에서는 빔젤릭스에 대한 건선성 관절염에 대한 임상 4상이 진행 중이며 전신홍반루프스 환자를 대상으로 다피로리주맙 페골(dapirolizumab pegol)이 3상 임상을 진행 중이다.
아토피 피부염 치료제 개발을 위한 파이프라인에는 갈보키미그와 돈자키미그가 포진돼 있다. 두 약제는 각각 IL-17 A/F와 IL-13, IL-13과 IL22를 표적하는 이중 억제제로 임상 2상 단계에 있다.
이밖에 신경계, 희귀질환 영역에서 ▲MT1621은 미토콘드리아 유전자 결핍(TK2d) 대상 치료제로 승인 신청(Filing) 단계를 밟고 있으며 ▲FcRn 억제 항체 로자놀릭시주맙(rozanolixizumab)은 자가면역 질환과 MOG 항체 질환 등을 대상으로 적응증 확장을 시도하고 있다.
또 ▲알츠하이머병 치료제 베프라네맙(bepranemab) ▲경구용 파킨슨병 치료제 글로바달렌(glovadalen) ▲CDKL5 결손증후군 치료제 펜플루라민(fenfluramine) ▲발작 시 응급흡입제 스타카토 알프라졸람 등이 포진돼 있다.
희귀난치질환 전문 기업으로 입지를 다지고 있는 한국UCB제약이 미충족 치료 영역의 공백을 어떻게 메워갈 지가 앞으로 관전 포인트가 될 전망이다.
