정부가 첨단재생의료 임상연구 활성화와 치료 실시 촉진을 위해 난치질환 기준을 구체화하고, 중·저위험 연구에 대한 비임상시험자료 제출 부담을 완화하는 등 규제 개선에 나서기로 했다.

보건복지부는 제2차 핵심규제 합리화 전략회의 후속조치로 첨단재생의료 임상연구 활성화와 치료 실시를 앞당기기 위한 규제 개선 방안을 마련해 ‘첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 정책위원회’에 보고했다고 밝혔다. 

28일 복지부에 따르면 이번 개선은 첨단재생의료 임상연구 및 치료계획에 대한 심의 과정에서 제기된 연구자들의 애로사항을 해소하고, 치료 실시 시점을 앞당기기 위한 제도 정비에 초점을 맞췄다. 

먼저 난치질환에 대한 기준을 구체화했다. 그동안 중대·희귀 질환과 달리 난치질환은 명확한 정의가 없어 연구자가 치료 대상 여부를 사전에 판단하기 어려웠다. 이에 따라 질환명을 나열하는 방식 대신, 치료 반응이 미약하거나 근본적 치료 수단이 없는 경우 등 구체적인 판단 기준을 제시했다. 

기존 심의위원회에 상정된 사례와 해석 예시도 함께 제시해 ‘첨단재생의료 치료계획 심의안내 및 작성 가이드라인’을 개정했으며, 해당 기준은 2026년 1월 1일부터 시행된다. 

중·저위험 임상연구에 대한 비임상시험자료 제출 부담도 완화된다. 기존에는 상대적으로 위험도가 낮은 연구에도 고위험 연구 수준의 비임상시험자료 제출이 요구돼 연구자 부담이 컸다. 

앞으로는 세포 유형에 따라 불필요한 자료를 제외하고, 기존 연구 문헌으로 대체하거나 비임상시험이 불가능하거나 무의미한 경우에는 제출을 생략할 수 있도록 가이드라인을 개정했다. 해당 내용은 ‘첨단재생의료 연구계획 심의안내 및 작성 가이드라인’에 반영돼 2026년 1월부터 적용된다. 

해외 임상자료 활용도 확대된다. 현재는 국내 임상연구 결과를 중심으로 치료계획 심의가 이뤄지고 있으나, 임상연구가 진행 중인 사례가 많아 치료가 지연되는 문제가 있었다. 

복지부는 2026년부터 기획형 규제샌드박스를 확대 시행해 국내외 임상시험과 해외 임상연구 결과를 기반으로 한 치료계획 심의도 가능하도록 할 계획이다. 이를 위해 2026년 2월 중 규제샌드박스 과제를 공고하고 참여 의료기관과 세포처리시설을 모집할 예정이다. 

환자 수요를 반영한 정부 주도 임상연구도 추진된다. 해외 원정치료 등 미충족 의료수요가 있는 질환을 중심으로, 자가 줄기·면역세포 배양치료의 안전성과 효과를 확인하는 다기관 임상연구를 2026년 3월 공모할 예정이다. 대상 질환에는 퇴행성 관절염과 만성 통증 등이 포함된다. 

아울러 심의 전문성 강화를 위해 심의 인력을 확충하고 전문위원 인력 자원을 확대하는 등 심의 체계도 보완한다는 방침이다. 

정경실 보건의료정책실장은 “첨단재생의료는 중대·희귀·난치 질환에 새로운 치료 가능성을 제시하며 치료 패러다임을 전환하는 기술”이라며 “이번 규제 개선을 통해 임상연구를 활성화하고 치료 실시를 앞당겨 환자들의 치료 기회를 확대해 나가겠다”고 밝혔다.

최은택 기자 다른기사 보기