배양한 자가면역세포를 활용하는 첨단재생의료 치료계획을 신청할 때 앞으로는 2~3년이 소요되는 선행 임상연구 대신 근거 문헌을 활용할 수 있게 된다. 다만 문헌에 사용된 세포와 특성·규격 등이 부합해야 하고, 대상 질환과 환자군, 치료목적, 투여경로도 같아야 한다.

보건복지부는 30일 배양 자가면역세포를 활용한 임상연구와 치료의 위험도를 저위험으로 조정하는 ‘첨단재생의료 임상연구 및 첨단재생의료 치료 위험도 구분에 관한 고시’를 제정했다고 밝혔다.

이번 조치는 지난 6월 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회가 자가면역세포 배양 연구·치료의 안전성을 확인하고, 위험도를 저위험으로 조정하는 안건을 심의한 데 따른 것이다.

첨단재생바이오법 시행령은 충분한 연구자료와 치료사례 축적 등으로 안전성이 증명된 경우 심의위원회 심의를 거쳐 복지부 장관 고시로 위험도를 조정할 수 있도록 규정하고 있다.

문헌 속 세포와 특성·규격 부합해야

위험도 조정으로 연구자는 선행 임상연구를 거치지 않고도 근거 문헌을 바탕으로 치료계획을 신청할 수 있다. 복지부는 전문가 자문과 심의위원회 검토를 거쳐 제출 문헌의 종류와 수준 등 저위험 치료계획 심의 요건도 마련했다.

문헌에 기반해 신청하려면 투여용 인체세포 등의 제조·품질이 제출 문헌에서 사용한 인체세포와 동일해야 한다. 세포의 기원과 특성, 작용기전이 같아야 하며, 품질관리 시험항목은 세포처리시설이 제시한 자료를 기준으로 판단한다.

여기서 동일하다는 것은 생물학적으로 완전히 같다는 의미는 아니다. 해당 세포에 대해 보편적으로 알려진 특성이 확인되고, 규격에 적합해야 한다는 뜻이다.

세포 배양기술의 전문성과 안전성을 고려한 관리 조건도 유지된다. 세포의 채취·검사·처리 등은 기존과 같이 세포처리시설에서 수행해야 한다.

적응증·치료목적 같아야…문헌 검색 이력도 제출

치료의 안전성과 유효성은 근거 문헌 또는 선행 첨단재생의료 임상연구 결과를 토대로 심의한다.

신청하는 치료계획은 제출자료와 적응증인 대상 질환·환자군, 치료목적, 투여경로가 동일해야 한다. 투여 세포의 양과 횟수는 타당한 근거가 확보된 유사 범위 안에서 고려할 수 있다.

근거 문헌은 동료심사를 거친 신뢰할 만한 학술지에 실린 논문이어야 한다. 구체적으로 SCIE급 이상으로 국제적으로 인정받는 과학기술·의학 분야 학술지 수록 논문이 요구된다. 유효성 심의를 위해서는 충분한 수의 환자를 대상으로 수행한 임상결과도 제시해야 한다.

논문 선정에 활용한 검색 전략도 함께 제출하도록 했다. 데이터베이스 정보와 검색어, 검색일, 검색 건수, 선정·제외 사유 등 문헌검색 이력을 제시하는 방식이다.

국내외 문헌을 모두 활용할 수 있으며, 가능한 최신 문헌을 활용하는 것이 바람직하다는 게 복지부 설명이다. 다만 치료법에 따라 오래된 문헌도 고려할 수 있다.

선행 임상연구 결과를 기반으로 신청하는 경우에도 근거 보완을 위해 추가 문헌을 제출할 수 있다. 이때 문헌의 질은 문헌 기반 신청과 동일한 요건을 적용한다.

최경일 복지부 첨단의료지원관은 “고시 제정으로 임상연구를 실시하지 않더라도 근거문헌에 기반해 자가면역세포 배양 치료계획 신청이 가능해졌다”며 “저위험 치료계획의 심의 요건도 심도 있는 논의 끝에 마련한 만큼 연구자들의 많은 참여를 부탁드린다”고 말했다.

이어 “중대·희귀·난치질환 환자에게 새로운 치료기회를 제공하는 데 최선을 다하겠다”고 밝혔다.

최은택 기자 다른기사 보기