희귀질환 치료제 신속등재 시범사업의 대상 약제 선정을 앞두고 환자단체가 선정 단계부터 실제 건강보험 적용까지 환자의 치료 필요성을 우선해야 한다고 촉구했다. 선정된 약제의 신속한 등재뿐 아니라 선정되지 않은 치료제를 기다리는 환자의 접근성 확보와 등재 이후 치료의 연속성 보장도 함께 추진해야 한다는 주문이다.

한국환자단체연합회는 2일 논평을 내고 “환자에게 중요한 것은 평가 과정의 일부 기간이 단축됐는지가 아니라 필요한 치료제를 실제로 언제 건강보험으로 사용할 수 있는가”라며 이같이 밝혔다.

연합회에 따르면 이번 시범사업에는 13개 제약사가 14개 약제를 신청했다. 대상 약제를 정하는 선정심의위원회는 오는 4일 열릴 예정으로 알려졌다.

신속등재 시범사업은 건강보험 등재 전 평가와 약가협상 절차를 간소화하는 대신, 등재 이후 실제 임상성과를 바탕으로 사후평가를 실시하고 그 결과에 따라 약가와 급여조건을 조정하는 방식이다. 환자가 치료제를 보다 빨리 사용할 수 있도록 하면서 치료 효과와 건강보험 재정에 대한 평가·관리를 병행하는 제도다.

“선정 근거 설명하고, 선정되지 않은 약제도 등재 추진해야”

연합회는 희귀질환의 경우 환자 수가 적고 치료 대안이 제한적이어서 신약이 개발되더라도 건강보험 적용을 기다리는 동안 치료 기회를 놓칠 수 있다고 지적했다. 높은 비급여 치료비를 감당하기 어려운 환자에게 등재기간 단축은 절실한 문제라는 것이다.

대상 약제 선정에서는 질환의 중증도, 기존 치료법의 한계와 치료 대안의 적절성, 재정 영향, 사후평가와 환자 치료보장 계획을 종합적으로 고려해야 한다고 요구했다. 선정 원칙과 기준, 절차를 준수하고 결과와 근거도 공개 가능한 범위에서 충분히 설명할 필요가 있다고 덧붙였다.

연합회는 이번 대상 약제 선정심의위원회에 참여하지 않는다는 입장도 밝혔다. 신청한 모든 약제가 해당 환자에게 절실히 필요한 치료제인 만큼, 환자의 치료 필요성을 전달하는 역할과 제한된 수의 약제를 선정하는 전문적 판단을 구분할 필요가 있다는 이유다.

이에 따라 선정심의위원회가 공정성과 전문성을 바탕으로 각 약제의 임상적 근거와 치료 현장의 상황을 충분히 검토해야 한다고 강조했다. 특히 기존 치료법으로 충분한 효과를 얻지 못하는 환자의 현실을 고려하고, 선정되지 않은 약제도 기존 건강보험 급여평가 절차를 통해 등재될 수 있도록 노력을 이어가야 한다고 촉구했다.

핀테플라 선정 후 등재까지 사례 들며 “후속 절차 지연 막아야”

연합회는 기존 ‘허가·평가·협상 병행 시범사업’에서도 대상 선정 이후 실제 등재까지 상당한 시간이 걸리고 있다고 짚었다.

2024년 12월 2차 대상으로 선정된 드라벳증후군 치료제 핀테플라액은 2026년 9월 1일 건강보험에 등재됐다. 같은 시기 선정된 림카토주는 현재 국민건강보험공단과 약가협상 중이라고 설명했다.

이를 근거로 새 신속등재 시범사업에서는 대상 약제 선정 이후 평가와 계약 절차가 지연되지 않도록 철저히 관리해야 한다고 요구했다. 건강보험심사평가원과 건보공단이 신속한 평가·계약을 위해 역할을 다하고, 제약사도 필요한 자료 제출과 사후관리에 책임을 다해야 한다는 것이다.

“급여조건 바뀌어도 기존 환자 치료는 이어져야”

신속등재에 따른 제약사의 책임과 기존 치료 환자 보호장치 마련도 주요 과제로 제시했다.

등재 전 평가와 약가협상 절차가 간소화되는 만큼 제약사는 사후평가에 필요한 임상자료를 충실히 제출하고, 평가 결과에 따른 약가·급여조건 조정 등 계약상 의무를 성실히 이행해야 한다고 강조했다. 정부에는 약제 선정 단계부터 사후평가와 환자 치료보장 계획의 적정성을 검토하고, 등재 이후에도 이행 여부를 지속적으로 점검할 것을 주문했다.

특히 사후평가 결과에 따라 약가나 급여조건이 바뀌더라도 이미 치료받고 있는 환자가 치료를 중단하거나 과도한 경제적 부담을 떠안아서는 안 된다고 밝혔다. 신속한 등재와 치료의 연속성 보장을 함께 지켜야 한다는 취지다.

연합회는 희귀질환 치료제 신속등재를 신약 접근성 개선의 출발점으로 삼아 항암제를 비롯한 중증질환 치료제의 건강보험 등재기간 단축도 함께 추진해야 한다고 요구했다.

이어 “정부와 제약사, 관련 기관이 각자의 역할과 책임을 다해 더 많은 환자가 필요한 치료제를 적기에 사용할 수 있게 되기를 기대한다”고 밝혔다.

최은택 기자 다른기사 보기