한국얀센의 급성 골수성 백혈병 치료제 ‘블렉시메닙’이 식품의약품안전처의 글로벌 혁신제품 신속심사 지원(GIFT) 대상 제79호 품목으로 지정됐다.

4일 식약처가 공개한 GIFT 대상 지정 품목 정보에 따르면, 블렉시메닙은 지난 10월 13일 신속심사 대상으로 지정됐다. 지정사유는 ‘기존 치료법 없음’으로 분류됐다.

신청 효능·효과는 ‘KMT2A 재배열 또는 NPM1 변이가 있는 재발성 또는 불응성 급성 골수성 백혈병 성인 환자의 치료’다. 

블렉시메닙은 메닌(menin)과 KMT2A의 상호작용을 선택적으로 억제하는 경구용 저분자 화합물이다. KMT2A 재배열 또는 NPM1 변이 급성 골수성 백혈병에서 두 단백질의 상호작용을 차단하는 방식으로 작용한다.

이를 통해 HOX 유전자와 MEIS1, FLT3 등 백혈병 유지에 중요한 표적 유전자의 발현을 감소시키고, 백혈병 세포의 분화와 세포사를 유도한다.

해외에서는 미국 식품의약국(FDA)의 혁신의약품지정(BTD)을 받았다. 미국 FDA와 일본 의약품의료기기종합기구(PMDA)의 희귀의약품으로도 지정됐다. 

이번 GIFT 지정은 품목허가와는 별개다. 식약처는 보고서에서 “정확한 효능·효과는 허가심사 시 자료검토 후 결정된다"고 설명했다.

한편 식약처는 국내 혁신 의료제품 개발을 지원하기 위해 2022년 9월부터 GIFT 프로그램을 운영하고 있다. 이번에 제79호 품목을 지정하고 관련 정보를 공개했다.

최은택 기자 다른기사 보기